克日,美國AI制藥獨角獸(以下簡稱為“Recursion”,NASDAQ:RXRX)正在提交給美國證券交易委員會(SEC)的文件中示意,將竣事REC-3599的開辟,這是一種適用于醫治寶寶GM2神經節苷脂堆積癥的候選藥物。首席執行官示意,此舉將作用公司加倍專注于腫瘤學事情。“REC-3599是一種針對較小的病人群體的藥物,但我以為這對公司來說是準確的決議。”
與此同時,還宣告進行了1.5億美圓的私募,并為另一個臨床項目REC-4881挑選了AXIN1/APC突變癌癥的新適應癥。除此之外,資金還規劃適用于管線擴建、數字化手藝平臺、自動化化學微分解手藝平臺、工業化考證等。成立于2011年,于2021年上岸納斯達克,其市值曾一度打破50億美圓。現階段,Recursion的市值為20億美圓,年內股價下跌近50%。
REC-3599最初來源于,該公司正在III期研討中測試了該藥物,適用于成人糖尿病視網膜病變;2013年,禮來公司將該藥物受權為生物技術公司Chromaderm(已被收購),作為醫治皮膚色素鎮靜過分癥的藥物;但正在2019年,Chromaderm將該藥物開辟答應受權為了。

正在本年3月份的SEC文件和投資者信函中,就表達了對REC-3599的擔心。該藥物原定于上半年開展II期研討,但研討人員觀察到“效率噪音”后,臨床試驗被推延到了2024年。正在后續公布的全部季度陳述中,該公司都沒有再說起REC-3599。默示作廢該方案并非一個科學的決意,反而是一個專注于“資源優先級”的決意,他還回絕明白將其描寫為“貿易決議”。
值得注意的是,前段時候,公布啟動了別的兩項臨床試驗,包含其初次內部生成的新候選藥物推動臨床。截止現正在,Recursion已正在2022年啟動了統共4項臨床試驗:三個階段II或II/III觀點考證研討和一個階段I研討。作為一家AI制藥公司,行使超等計算機、機械進修等東西發明新藥。這一些東西的組合可以使科學家可以正在更大的范圍內和更快的時候線上評價具有類藥物潛力的化合物。
▲圖|Recursion管線(起原:官網)
與此同時,還正在構建生物學輿圖,以理解基因若何相互作用和它們正在疾病中的作用。
該公司的科學家舉行齊基因組測序(WGS)以相識特定疾病模子中每一個基因的活性程度,進而取得新的發明。繪制生物學圖的益處是能夠讓以史無前例的范圍和速度生成大批有價值的數據集。晦氣的一面是,本錢高貴。
Recursion將須要數十億美圓來經由過程臨床試驗、羈系里程碑并終極推向市場。迄今為止,該公司經由過程公開和非公開發行普通股籌集了數億美圓。它還取和建立了利潤豐富的協作伙伴關系,帶來了分外的2.3億美圓的前期現金。取的協作可認為超越12個專注于醫治纖維化的項目帶來分外的12億美圓里程碑付款。
與此同時,取還達成了協作。正在贊助羅氏繪制生物學圖譜,開辟多達40個神經科學項目。雖然歷史上的成功率解釋只有2-4個項目可能會終極進入市場,但這仍然會帶來可觀的回報。別的,羅氏能夠挑選以數億美圓由Recursion購置數據集。